Căn bệnh Huntington quái ác gây thoái hóa tế bào thần kinh đã được điều trị thành công, nhờ một thử nghiệm liệu pháp gene đột phá.
Giáo sư Sarah Tabrizi (bìa phải) đứng cạnh Jack May-Davis, người mang gene gây bệnh Huntington - Ảnh: UCLH
Theo báo The Guardian ngày 24-9, cuộc thử nghiệm này được dẫn dắt bởi nhóm nghiên cứu sinh từ Trung tâm về bệnh Huntington, Đại học College London (UCL).
Nguyên nhân gây ra bệnh Huntington là một khiếm khuyết gene đơn lẻ. Căn bệnh này khiến tế bào não của người mắc bệnh chết dần đến khi nạn nhân mất trí nhớ, bại liệt và cuối cùng dẫn đến tử vong.
Con cái của bệnh nhân Huntington có 50% tỉ lệ mắc phải căn bệnh này, căn bệnh cho đến nay vẫn chưa thể chữa khỏi hoàn toàn.
Tuy nhiên Trị bệnh di truyền bằng liệu pháp genĐỌC NGAY
Bước đột phá này mang đến hy vọng cho cộng đồng bệnh nhân Huntington, nhiều người trong số họ đã chứng kiến những ảnh hưởng tàn khốc mà căn bệnh gây ra cho thành viên gia đình mình.
Các triệu chứng đầu tiên của căn bệnh thường xuất hiện khi bệnh nhân vào độ tuổi 30 hoặc 40, bao gồm tâm trạng thất thường, giận dữ và trầm cảm.
Về sau, bệnh nhân bị co giật không kiểm soát, mất trí nhớ và cuối cùng là liệt, một số người tử vong trong 10 năm kể từ lúc được chẩn đoán mắc bệnh.
Theo giáo sư Sarah Tabrizi - Giám đốc Trung tâm bệnh Huntington, UCL, người đã trải qua điều trị có thể sống và làm việc độc lập trong một quãng thời gian lâu hơn đáng kể. Ngoài ra nếu được điều trị sớm, liệu pháp này còn có khả năng ngăn các triệu chứng xảy ra.
Gene đột biến gây bệnh Huntington khiến các tế bào tạo ra một phiên bản có hại của một loại protein não mang tên huntingtin.
Nguyên lý hoạt động của liệu pháp là dùng một loại vi rút vô hại đã được biến đổi để đưa một đoạn DNA được chỉnh sửa riêng đến các tế bào thần kinh.
Để tránh sốc phản vệ, vi rút sẽ được truyền rất chậm qua 1 ống thông siêu nhỏ vào 2 vùng não của bệnh nhân, quá trình này mất từ 12 đến 20 giờ.
Khi đoạn DNA được đưa đến các tế bào thần kinh, nó sẽ "chỉ thị" các tế bào ngừng tạo ra loại huntingtin có hại.
Kết quả của cuộc thử nghiệm, được thu thập từ 29 bệnh nhân tham gia điều trị tại Anh và Mỹ, đã được Công ty uniQure (Hà Lan) công bố. Căn bệnh phát triển chậm hơn khoảng 75% đối với các bệnh nhân được tiêm thuốc liều cao.
Các chỉ số cho thấy hiện tượng tế bào não chết của những người tham gia điều trị cũng ít hơn đáng kể.
Bệnh Huntington
Bệnh Huntington có tác động to lớn đến hoạt động chức năng của người bệnh và thường dẫn đến những rối loạn vận động, nhận thức, tâm lý người bệnh.
Sở hữu hơn 600 kỷ lục được Guinness World Records công nhận, Ashrita Furman được xem là người giữ nhiều kỷ lục nhất hành tinh. Hành trình của ông gây kinh ngạc bởi những thử thách kỳ quặc, thậm chí “không giống ai”.
Theo Phó thủ tướng Mai Văn Chính, doanh nghiệp muốn đi xa phải đi cùng văn hóa, muốn làm lớn phải coi trọng văn hóa, muốn xây dựng thương hiệu mạnh phải xây dựng bằng những giá trị bền vững dựa trên nền tảng đạo đức kinh doanh và trách nhiệm xã hội.
Ngày 21-3, Bệnh viện Chợ Rẫy tổ chức tọa đàm chuyên đề Công tác xã hội trong bệnh viện, nhấn mạnh vai trò của công tác xã hội như một 'mắt xích' trong điều trị.
Nguồn cung dồi dào, thị trường tiêu thụ hạn chế khiến nhiều loại nông sản, đặc biệt các loại trái cây như dưa hấu, cam sành... giá giảm sâu. Tại TP.HCM, không ít điểm bán đổ dưa hấu, cam sành, xoài thành đống lớn ngay vỉa hè và bán với giá rẻ.
Những ngày tháng 3, tháng của tuổi trẻ, những y bác sĩ trẻ đã đến thăm, khám bệnh miễn phí cho người dân tại xã Đặng Thùy Trâm, tỉnh Quảng Ngãi - vùng đất gắn với tên tuổi bác sĩ trẻ Đặng Thùy Trâm - biểu tượng của y đức và lý tưởng sống.
Mạng xã hội lan truyền clip xe bán tải dừng đỗ chắn lối đi tại Nghệ An, tài xế bị phản ánh có thái độ "thiếu hợp tác". Công an địa phương đã vào cuộc xác minh, làm rõ.
Thủ tướng yêu cầu các bộ, ngành, doanh nghiệp liên quan thực hiện nghiêm, kịp thời, hiệu quả các chỉ đạo của Bộ Chính trị trong Kết luận số 14 về bảo đảm nguồn cung và giá nhiên liệu ổn định.
Sau khi gây án, đối tượng truy nã Nguyễn Văn Phương đã lẩn trốn qua nhiều tỉnh, thành và thường xuyên thay đổi nơi ở, sử dụng nhiều thủ đoạn tinh vi nhằm che giấu thân phận, trốn tránh sự truy bắt của cơ quan công an.
Trị bệnh di truyền bằng liệu pháp genĐỌC NGAY
Bệnh Huntington
