Liệu pháp miễn dịch mới giúp 3 trẻ u não ác tính không còn dấu hiệu ung thư

Hình chụp cắt dọc đầu một đứa trẻ mắc u não - Ảnh: SCIENCE PHOTO LIBRARY

Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I tại Mỹ đang mang lại hy vọng mới cho trẻ em mắc các khối u não ác tính vốn được xem là không thể chữa khỏi.

Theo trang IFLScience ngày 23-7, trong số 33 bệnh nhi và thanh thiếu niên tham gia nghiên cứu, ba em hiện không còn bất kỳ dấu vết bệnh nào sau nhiều năm theo dõi, trong khi một bệnh nhi mắc u thần kinh đệm cầu não lan tỏa (DIPG) vẫn sống khỏe hơn hai năm sau điều trị.

Nhắm ba mục tiêu

Nghiên cứu do Bệnh viện Nhi quốc gia ở thủ đô Washington DC (Mỹ) thực hiện, vừa được công bố trên tạp chí Nature Medicine.

Đây là lần đầu tiên một liệu pháp miễn dịch sử dụng tế bào T nhắm đồng thời ba mục tiêu được thử nghiệm trên những bệnh nhi mắc các khối u não có tiên lượng rất xấu.

Những người tham gia đều được chẩn đoán mắc DIPG hoặc u hệ thần kinh trung ương (CNS) tái phát sau điều trị.

Trong đó, DIPG là một trong những dạng ung thư não nguy hiểm nhất ở trẻ em, thường xuất hiện ở trẻ từ 5 - 10 tuổi và phát triển tại cầu não - vùng điều khiển các chức năng sống như hô hấp và huyết áp. Phần lớn trẻ mắc căn bệnh này không sống quá hai năm sau khi được chẩn đoán.

Theo các nhà nghiên cứu, một trong những thách thức lớn nhất của các khối u não là tính không đồng nhất. Trong cùng một khối u có thể tồn tại nhiều nhóm tế bào ung thư với đặc điểm khác nhau, khiến việc chỉ nhắm vào một mục tiêu điều trị thường không đủ hiệu quả.

Để khắc phục điều đó, nhóm nghiên cứu phát triển liệu pháp TAA-T, một dạng điều trị bằng tế bào T có khả năng nhận diện cùng lúc ba loại protein thường xuất hiện trên bề mặt tế bào ung thư não ở trẻ em.

Khác với liệu pháp CAR-T nổi tiếng, vốn phải chỉnh sửa gene của tế bào miễn dịch, phương pháp mới không sử dụng kỹ thuật biến đổi gene.

Thay vào đó, các nhà khoa học lấy tế bào T từ chính bệnh nhân, cho tiếp xúc với các protein đặc trưng của khối u trong phòng thí nghiệm, sau đó chọn lọc và nhân lên những tế bào có khả năng nhận diện ung thư mạnh nhất trước khi truyền trở lại cơ thể.

Theo nhóm nghiên cứu, cách tiếp cận này giúp giảm nguy cơ tác dụng phụ so với CAR-T. Đáng chú ý, các tế bào miễn dịch được truyền qua đường tĩnh mạch vẫn có thể tìm đến khối u trong não, thay vì phải tiêm trực tiếp vào não - một thủ thuật xâm lấn và nhiều rủi ro.

Kết quả đáng khích lệ

Vì là thử nghiệm giai đoạn I, mục tiêu chính của nghiên cứu là đánh giá độ an toàn. Kết quả cho thấy phương pháp điều trị nhìn chung được dung nạp tốt, với các tác dụng phụ chủ yếu ở mức nhẹ như mệt mỏi và đau đầu.

Dù chưa đủ để khẳng định hiệu quả điều trị trên quy mô lớn, những kết quả ban đầu rất đáng khích lệ.

Một bệnh nhi mắc DIPG vẫn sống sau hơn 2 năm điều trị. Đặc biệt, ba bệnh nhi có khối u tái phát đã hoàn toàn không còn dấu hiệu ung thư, trong đó một trường hợp duy trì tình trạng này gần 5 năm.

Trước khi tham gia nghiên cứu, các em từng trải qua tới 17 đợt hóa trị hoặc xạ trị nhưng bệnh vẫn tái phát.

Các nhà khoa học cho biết đã có thêm hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I khác đang được triển khai nhằm tiếp tục đánh giá liệu pháp TAA-T.

Nếu các nghiên cứu tiếp theo xác nhận hiệu quả, đây có thể trở thành một hướng điều trị đầy triển vọng cho những trẻ mắc các dạng u não ác tính vốn gần như không còn lựa chọn chữa trị.